[월간인물 유지연 기자] 재생의료는 치료방법이 없던 희귀 난치성 질환자들에게 희망을 비추고 있다. 알츠하이머, 척추손상, 당뇨병 등 난치성 질환의 근본적 치료 대안으로 주목받는 재생의료시장 규모는 2021년 147억 달러에서 2027년 504억 달러로 급성장할 것으로 기대된다. 특히 난치질환을 완치할 수 있는 유전자치료시장의 확대는 재생의료 시장 활성화에도 크게 영향을 끼칠 것으로 보인다. “세상에 극복할 수 없는 난치병은 없다”고 말하는 ㈜스탠드업테라퓨티스 대표이사 유준상 박사는 불가능을 가능으로 만들겠다는 일념으로 근본적 치료 대책 마련에 나서며 치료 패러다임의 전환을 선도하고 있다.

뇌·척추 손상으로 영구장애 입은 환자의 완치 가능케 하는 유전자치료제 개발

지난해 3월 ㈜스탠드업테라퓨티스는 동물실험을 통해 차세대 척추신경 손상 치료제 ‘STUP-001’이 1회 투약만으로 하반신 마비 치료에 효과를 보임을 확인했다고 밝혔다. 척추손상 마비 동물 모델에 적용해 분석한 결과 치료 후 15일 만에 자가 소변이 가능했던 것은 물론 마비되었던 하지를 사용할 수 있었다는 설명이다. 이어 6월 시작한 임상은 현재 1/2a상에 돌입 중이며, 임상 결과를 토대로 연내에 출시한다는 계획이다. 사람을 대상으로 척추신경 치료제에 대한 유전자 치료제 임상이 진행되는 것은 세계 최초이다. 유준상 박사는 인간에게서도 성공하여 유전자치료제가 희귀병뿐 아닌 중증세포손상질환 치료의 완치에도 유효함을 밝히고, 지속적인 차세대 유전자 치료제 개발로 미래 의학발전을 도모하겠다는 포부를 밝혔다.

스탠드업테라퓨티스는 마비 혹은 파킨슨 질환 등 뇌와 척수 손상으로 인해 영구장애를 입은 환자의 치료를 목적으로 유전자치료제를 개발하는 회사이다. 2013년부터 세포운명전환 기술 개발에 매진해온 이들은 비임상 동물모델에서 지속적으로 유의미한 결과를 도출해왔다. 유 박사는 자신의 연구 성과를 활용해 전 세계 신경병증 환자 치료의 길을 열고자 창업에 도전했다고 말했다.

스탠드업테라퓨티스는 2021년 9월 자체 동물실험실과 중앙실험실을 보유한 법인 연구실을 개소한 이후 지속적인 기술 개발과 기업 간 협업, 투자유치, 원천기술 상용화 등 성장을 이어왔다. 생체 내 세포운명전환 기술을 활용해 퇴행성 뇌 질환인 파킨슨 질환을 치료하는 기술 개발에 성공하며 세계 저명 학술지인 악타 바이오머터리얼리아 10월호에 논문을 게재한 것은 물론 생물학연구정보센터(BRIC) ‘한국을 빛낸 사람’에 등재되었다.

직접교차분화를 기본으로 하는 세계 최초의 운동성 신경 세포 유전자 치료제(STUP-001)를 개발하기도 했다. 유도만능줄기세포 단계를 거치지 않고 성체 세포에서 전혀 다른 세포타입을 가지는 성숙한(분화가 끝난) 세포로의 전환을 유도하는 과정인 직접교차분화에 기반해 개발된 STUP-001 치료제는 기존 줄기세포 치료와 달리 순수 운동성 신경세포를 재생할 수 있으며, 일회성 투약만으로도 효과를 볼 수 있다는 장점이 있다.

스탠드업테라퓨티스가 선보인 STUP-001은 안정성과 효율성, 편의성 면에서 차별화된 결과를 선보인다. 안정성 측면 에서는 줄기세포를 사용하지 않기에 줄기세포를 Sorting하는 번거로움과 완전한 목적세포로 분화하지 않았을 때의 발암 가능성을 완전히 배제할 수 있으며, 국소투여 또한 가능하다. 효율성 면에서는 단회 투여로 생체 내에서 치료가 가능하 다는 점을 들 수 있다. 만성 척추손상 환자에게 적용 가능한 STUP-001은 전기생리학적 특성을 갖는 운동적 뉴런을 생성하며, 그 효능을 영구 지속한다. 마지막으로 편의성 측면에서는 증상 완화가 아닌 주요 원인 치료로 환자의 삶의 질을 향상한다는 점을 들 수 있다. AAV기반 유전자 운반체를 사용하는 STUP-001은 한 번에 수백 명분의 치료제 생산이 가능하며, 이는 생산 편의성 측면에서도 타 치료제의 우위에 선다.

유준상 박사가 척추손상 유전자 치료제 개발에 뛰어든 데에는 학창시절부터 함께 지내온 절친한 동생의 영향이 컸다. 불의의 사고로 갑작스럽게 하반신 완전 마비 판정을 받으며 동생은 물론 주변 사람들의 삶까지 송두리째 뒤바뀌는 것을 목도한 그다. 국내외에 치료가 불가능한 척추손상을 입은 환자들이 많음을 실감한 유 박사는 자신이 연구해온 세포운명전환 기술을 활용한 마비치료제 개발에 도전했다. 그는 STUP-001이 척추신경손상으로 고통 받고 있는 환자 및 보호자에게 큰 희망이 될 것이라는 기대를 전하며, 자신이 정립한 이론을 구체화하는 과정을 응원하며 지지해준 동료들에 대한 감사를 전했다. 스탠드업테라퓨티스는 환자와 보호자의 고통 경감과 건강 증진, 삶의 질 개선이라는 세 가지 미션을 달성하기 위해 쉼 없이 나아가고 있다.

“10년이 넘는 세월 세포운명전환에 대한 연구에 집중하며 난치 및 불치병의 통증 완화, 염증 억제가 아닌 ‘완전한 치료’를 이루겠다는 일념으로 살아왔습니다. 이 연구에 반드시 성공하여 동생을 포함한 전 세계 척수신경 환자들에게 희망을 주겠다는 다짐이 지금도 저의 원동력이 되고 있습니다.”

과거 불치병이라 불리던 질병은 시간이 흐르고 기술이 발전하며 극복되어왔다. 유 박사는 현재 난치병이라 불리는 척추신경손상 또한 스탠드업테라퓨티스의 기술로 반드시 완치할 것이라 다짐했다. 지금 이 순간에도 보다 안전하고 빠르며 효과가 좋은 차세대 유전자 치료제를 향한 스탠드업테라퓨티스의 도전이 이어지고 있다.

출처 : 월간인물(http://www.monthlypeople.com)