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[Chinese Article]云舟生物与Standup Therapeutics合作研发脊髓损伤瘫痪基因药物

스탠드업테라퓨티스
2022.11.01 13:25 1,011 0

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近日,云舟生物与Standup Therapeutics宣布建立战略合作关系,
共同研发脊髓神经
损伤瘫痪基因治疗药物.云舟生物将作为CRO和CDMO合作伙伴为Standup 
Therapeutics提供基因递送载体研发和GMP生产的一体化服务,以满足Standup
Therapeutics的基因治疗药物从早期研究,临床前至商业化阶段的需求.

据统计,全世界每年有25万至50万人患脊椎损伤,大多数脊椎损伤是由道路交通事
故,跌伤或暴力等可预防的原因导致的.脊椎损伤过早死亡的几率是无脊椎损伤者的
二至五倍,其中低收入和中等收入国家的存活率最低.脊椎损伤与低入学率和低经济
生活参与率相关,它带有极高的个人和社会成本.

Standup Therapeutics是与云舟生物合作研发GMP级基因治疗产品的韩国公司,预
计将于今年三季度进行脊髓神经损伤瘫痪基因治疗药物临床试验的毒性研究.
Standup Therapeutics此次合作的需求是希望能用单个载体表达多个目的基因,
云舟生物技术团队在尝试多种设计和优化方案之后,最终为Standup Therapeutics设计出
通过一个载体就能表达三个不同的基因的解决方案.因该载体经设计后大小超出腺相
关病毒(AAV)的承载限度,目前云舟生物也在研究优化其包装方案,使其能够高效
完整地包装到AAV衣壳中.

云舟生物创始人兼首席科学家蓝田博士表示:"云舟生物对Standup Therapeutics用
于治疗脊髓损伤患者的基因疗法非常感兴趣.作为基因递送载体研发及GMP生产的全
球领军企业,我们期待通过双方的通力合作,共同打造全球顶尖的治疗脊髓损伤的创
新医疗技术,造福全球广大患者."
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"我们是全球第一家尝试使用细胞重编程技术治疗因脊髓损伤导致瘫痪的公司,致力
于为因外伤而瘫痪的患者研发有效的治疗技术."Standup Therapeutics首席执行官
Junsang Yoo博士表示,"我们还计划通过细胞重编程技术开发针对中风,帕金森
病,脊髓性肌萎缩和心肌梗塞的治疗方法."
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Standup Therapeutics计划于今年三季度用与云舟生物合作开发的基因药物LYH-001
进行全球首次脊髓神经损伤瘫痪基因疗法临床试验的I期和II期研究,治疗对象包括
2019年在Gonjiam隧道遭遇意外交通事故的一位截瘫患者.

关于Standup Therapeutics 

Standup Therapeutics是韩国一家开发神经细胞再生技术的基因治疗公司,旨在利用
领先技术在体内将成纤维细胞转化为运动神经元,进而治疗由于脊髓神经和脑损伤导
致的瘫痪患者.Standup Therapeutics专注于高风险的新药创新,通过建立有效的合
作伙伴关系,联手开发全球新型治疗方法.

关于云舟生物科技(广州)股份有限公司 

云舟生物科技(广州)股份有限公司创建于2014年,是世界知名分子生物学家蓝田博
士创办的基因递送领军企业,独创"VectorBuilder"平台(即“载体家"),开启了
定制化基因载体商品化时代,目前已累计向全球超过4000多家科研院校和制药公司提
供超过120万个基因递送解决方案,每年超过30万个项目投入生产,成果被Science,
Nature,Cell等全球顶尖科研期刊广泛引用.

云舟生物提供包括科研及临床载体CRO服务,基因药物CDMO服务,基因递送产权输
出等基因递送全链条服务,目前已发展成为在全球设有10余家分公司和办事处的跨国
企业,定制化基因递送服务在全球科研市场份额快速提升,基因药物CRO,CDMO项
目已经遍布北美,欧洲,日本等多个国家和地区.

云舟生物凭借强大的原研能力,致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈,赋
能基础科研,加速基因药物的临床应用,提升人类健康水平,为世界创造不可取代的
价值.

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